Open-CRISPR1 edytor genów oparty na AI
Firma Profluent stworzyła edytor genów oparty o sztuczną inteligencję. Dzięki temu będzie można tworzyć bardzo spersonalizowane terapie. Na razie jednak firma zaprasza do darmowego testowania produktu.
Profluent, firma specjalizująca się w projektowaniu białek przy użyciu sztucznej inteligencji, wprowadziła na rynek OpenCRISPR pierwszy na świecie otwartoźródłowy, stworzony przez AI edytor genów. edytować ludzki genom za pomocą edytorów genów zaprojektowanych od podstaw przez AI.
Chodzi o to, że jak już wiemy co i gdzie chcemy edytować to OpenCrispr pomaga nam zaprojektować narzędzia, które zrobią to skutecznie. Bo z edycją genów nie jest jeszcze tak łatwo jak ze zmianą zer i jedynek w informatyce. Jednak ten projekt nas do takiej sytuacji przybliża.
W pracy pokazano, że modele językowe potrafią efektywnie generować różnorodne białka CRISPR-Cas, a zaprojektowane białka mogą funkcjonować jako edytory genów w komórkach ludzkich, co otwiera nowe możliwości w terapiach genowych.*
OpenCRISPR-1 to edytor genów stworzony przez AI, składający się z białka podobnego do Cas9 i przewodnika RNA, stworzonego przy użyciu dużych modeli językowych. W procesie szkolenia, AI firmy uczyło się na podstawie ogromnej ilości danych sekwencyjnych i biologicznych, generując miliony różnorodnych białek CRISPR, które nie występują w naturze, znacząco rozszerzając znane rodziny CRISPR.
Profluent, w dążeniu do demokratyzacji technologii, uruchomiło OpenCRISPR-1 jako pierwsze otwartoźródłowe wydanie, umożliwiając darmowe korzystanie z edytora genów zaprojektowanego przez AI w badaniach etycznych i zastosowaniach komercyjnych.
„Próba edycji DNA człowieka przy użyciu biologicznego systemu zaprojektowanego przez AI była naukowym wyzwaniem," powiedział Ali Madani, współzałożyciel i dyrektor generalny Profluent. „Nasz sukces wskazuje na przyszłość, w której AI precyzyjnie projektuje to, co jest potrzebne do stworzenia spersonalizowanych lekarstw na choroby. Aby pobudzić innowacje i demokratyzację w edycji genów, z zamiarem przyspieszenia tej przyszłości, udostępniamy produkty tej inicjatywy na zasadach otwartego źródła.”
Profluent ma nadzieję, że leki CRISPR będą dostępne dla większej liczby pacjentów, którzy mogą na nich skorzystać, i dla szerszego zakresu zaburzeń. Wyjątkową moc AI jest to, że umożliwia badaczom przemyślenie i zbudowanie systemów edycji genów od podstaw, co byłoby niemożliwe przy użyciu konwencjonalnych metod inżynierii białkowej. Rozwijając uniwersum rodzin CRISPR i udostępniając podstawowe molekuły, które mogą być dalej rozwijane, zastosowanie AI otwiera drogę do większego dostępu i niższych kosztów terapii edycji genów.
Hilary Eaton, dyrektor ds. biznesowych w Profluent, powiedział: „Jest niesamowite, że pierwsze terapie oparte na CRISPR dla chorób genetycznych, takich jak anemia sierpowata, już zmieniają życie pacjentów, ale nadal pilnie potrzebujemy przyspieszyć rozwój tej technologii dla tysięcy innych obecnie nieuleczalnych chorób. Naszym zamiarem z OpenCRISPR jest współpraca z wiodącymi instytucjami badawczymi i twórcami leków, aby w bezpieczny i praktyczny sposób przyspieszyć rozwój nowych terapii genetycznych CRISPR.”
„Dzisiejsze ogłoszenie to przełomowy moment i początek procesu, który, mamy nadzieję, będzie iteracyjny, gdy rozpoczniemy budowanie kolejnej generacji leków genetycznych,” powiedział Peter Cameron, wiceprezes i szef edycji genów w Profluent. „Zachęcamy społeczność zajmującą się edycją genów do przetestowania Open CRISPR-1. Jeśli są konkretne cechy, które mogłyby być poprawione dla konkretnej aplikacji, chcielibyśmy to wiedzieć i współpracować nad optymalizacją tych właściwości.”
Profluent opublikował naukowe podstawy swojej inicjatywy OpenCRISPR w preprint publication. W zgodzie z normami etycznymi, licencja OpenCRISPR będzie zawierać pewne wyłączone zastosowania, takie jak edycja ludzkiej linii zarodkowej. Więcej szczegółów na temat OpenCRISPR można znaleźć na stronie https://www.profluent.bio
* Praca na ten temat: https://www.biorxiv.org/content/10.1101/2024.04.22.590591v1.full.pdf
