Firma założona przez noblistę - Emila von Behringa urodzonego w Ławicach, koło Iławy wypuściła właśnie na rynek pierwszą terapię genową leczącą hemofilię. Jest to jednocześnie najdroższe lekarstwo na świecie. Cena to 3,5 mln. dolarów. Terapia została zatwierdzona przez FDA.

Podobnie jak w przypadku większości leków w USA, większość kosztów nowego leczenia będą pokrywać ubezpieczyciele, a nie pacjenci, w tym plany prywatne i programy rządowe.

Po dziesięcioleciach badań terapie genowe zaczęły zmieniać model leczenia nowotworów i rzadkich chorób dziedzicznych za pomocą medykamentów, które mogą modyfikować lub korygować mutacje osadzone w ludzkim kodzie genetycznym. Hemgenix jest pierwszym takim lekiem na hemofilię, a kilku innych producentów leków pracuje nad terapiami genowymi dla bardziej powszechnej postaci choroby, hemofilii typu A.

„Dzisiejsza rejestracja produktu zapewnia nową opcję leczenia pacjentów z hemofilią B i stanowi ważny postęp w opracowywaniu innowacyjnych terapii” — powiedział dr Peter Marks z FDA.

Agencja nie określiła, jak długo działa kuracja. Ale producent CSL Behring stwierdził, że pacjenci powinni odnosić korzyści w postaci zmniejszonego krwawienia i zwiększonego krzepnięcia przez lata.

Hemofilia prawie zawsze dotyka mężczyzn i jest spowodowana mutacjami w genie białka potrzebnego do krzepnięcia krwi. Małe skaleczenia lub siniaki mogą zagrażać życiu, a wiele osób potrzebuje zabiegów raz lub częściej w tygodniu, aby zapobiec poważnemu krwawieniu. Nieleczona choroba może powodować krwawienie, a krew przedostaje się do stawów i narządów wewnętrznych, w tym do mózgu.

Hemgenix dostarcza działający gen białka krzepnięcia do wątroby, gdzie jest wytwarzany.

Według FDA hemofilia B dotyka około 1 na 40 000 osób i stanowi około 15% osób z tą chorobą.

Producent terapii - CSL Behring to połączenie firmy Behringwerke, założonej w 1904 roku w Marburgu w Niemczech przez Emila von Behringa oraz Commonwealth Serum Laboratories (CSL), założonej w Australii w 1916 roku. Co ciekawe firma ma siedzibę główną w mieście o nazwie Król Prus ( King of Prussia, Pennsylvania, USA). A nazwa miasta wzięła się od nazwy stojącej tam gospody, zapewne nazwanej tak przez niemieckich żołnierzy, których sporo walczyło po obu stronach podczas Wojny o Niepodległość.

Właśnie w Iławie, skąd pochodzi także Richard Altmann, który odkrył mitochondria i nadał nazwę kwasom nukleinowym, ma powstać edukacyjne laboratorium biologii syntetycznej, o czym więcej na blogu: https://kurpiecki.blogspot.com/2022/09/biotech-w-iawie-i-na-swiecie-czyli-jak.html

A pod spodem krótki filmik dotyczący lasu w którym młody Emil zbierał jagody i grzyby. Chodzi eksperyment myślowy unaoczniający potrzebę i możliwość transformacji obecnej gospodarki leśnej*

Źródło informacji i grafiki: https://www.cbsnews.com/news/fda-approves-hemgenix-most-expensive-drug-hemophilia-b

*Ma to niemały związek z oficjalnie proponowaną przez Iławski Instytut Idei ( https://www.instytut.ilawa.pl/lasy ) transformację lasów typowo gospodarczych w lasy przyjazne lokalnej społeczności i zwierzętom.

Proponujemy to właśnie przy pomocy wejścia w nowe technologie, korzystając także z nowoczesnych narzędzi ekonomicznych, które daje nam globalna gospodarka i możliwość robienia marketingu w globalnej skali przy pomocy sztucznej inteligencji. Tak aby wszyscy byli, w długim okresie zadowoleni, włącznie z osobami, które obecnie zarabiają jedynie na drewnie. Ogólny proces przedstawiliśmy przy pracach nad PUL, szczegóły będziemy doprecyzowywać. Za jakiś czas napiszę o tym więcej.

Oczywiście, jeśli chodzi o technologie, warto też wejść w technologie kwantowe, których podstaw uczyłem na zajęciach w Iławie kilka lat temu – także na prawdziwych komputerach kwantowych online ( http://www.klubnauki.pl/ ). Informacja z wczoraj, o stworzeniu przez Google działającego tunelu czasoprzestrzennego za pomocą komputera kwantowego jest naprawdę ekscytująca, a być może za kilkanaście będziemy mieli w domach produkty oparte o tą technologię. Ale to już będą propozycje dla regionu, nie tylko dla lasów.