Możemy edytować 100% ludzkiego genomu dzięki SpRYc

Nowa Era w Edycji Genów. Możemy edytować prawie 100% ludzkiego genomu.

Naukowcy z Uniwersytetu Duke, współpracując z ekspertami z Harvardu, opracowali nową metodę w technologii CRISPR, która obiecuje zrewolucjonizować sposób, w jaki podchodzimy do leczenia genetycznego.

Dotychczas systemy CRISPR były ograniczone do modyfikacji tylko 12,5% ludzkiego genomu. Ta bariera stanowiła znaczne wyzwanie w opracowywaniu terapii genetycznych dla wielu chorób.

Naukowcy połączyli zalety dwóch wariantów CRISPR - Sc++ i SpRY, tworząc SpRyc. Ta innowacyjna metoda umożliwia celowanie niemal w 100% ludzkiego genomu, co jest przełomem w precyzji i efektywności edycji genetycznej.

SpRyc, chociaż wolniejszy w przecinaniu DNA, wykazał większą skuteczność i dokładność niż jego poprzednicy. Przeprowadzone testy na chorobach takich jak zespół Rett i choroba Huntingtona dowodzą, że nowa metoda umożliwia modyfikacje genetyczne, które wcześniej były niemożliwe.

Odkrycie SpRyc otwiera nowy rozdział w medycynie genetycznej, stwarzając realną nadzieję na skuteczne leczenie chorób, które do tej pory były nieuleczalne. Ta przełomowa technologia ma potencjał, by zrewolucjonizować podejście do terapii genetycznych na całym świecie, zapewniając nowe możliwości leczenia milionom pacjentów.

Źródło: https://www.nature.com/articles/s41467-023-41829-y