Koszt produkcji terapii genowej Zolgensma i biohakowanie

Ile kosztuje wyprodukowanie terapii genowej Zolgensma. Jak ją biohakować?

W Polsce zaczęła być refundowana terapia genetyczna Zolgensma. Jej koszt to około 10mln złotych.

Jakiś czas temu biohakerzy zaoferowali hakowanie terapii Glybera, czyli zrobienie podobnego leku, kosztującego 5 mln zł, za 30 tysięcy. https://www.technologyreview.com/2019/08/30/133193/biohackers-are-pirating-a-cheap-version-of-a-million-dollar-gene-therapy/

I tyle mogą wynosić prawdziwe koszty produkcji tego typu terapii, bez wliczania wcześniejszych kosztów badań i testów. Leki generyczne czyli posiadające tą samą substancję czynną co markowe, patentowane, są już standardem w tradycyjnej medycynie. Jednak na pojawienie się generycznych terapii genowych będziemy musieli trochę poczekać, bo jak dotąd wymagają one sporej wiedzy, długich badań i nowoczesnych laboratoriów.

Bardzo zgrubnie proces produkcji Zolgensmy opisany jest tutaj: https://bioprocessintl.com/bioprocess-insider/therapeutic-class/zolgensma-we-all-know-the-price-but-how-is-it-made/

„Praca z adherentnymi liniami komórkowymi wymaga specjalistycznych technologii i systemów. Na przykład bioreaktory zbiornikowe z mieszadłem lepiej nadają się do wzrostu komórek w zawiesinie. Produkcja pojedynczej partii Zolgensmy zajmuje 30 dni,. Po ekspansji komórek, potrójna transfekcja komórek HEK293 jest wykorzystywana do wytworzenia wektorów wirusa związanego z adenowirusem (AAV). Dalsze procesy składają się z szeregu etapów wychwytywania i filtrowania stosowanych w celu osiągnięcia pożądanego profilu zanieczyszczeń. Proces trwa około 30 dni od początku do końca. Produkt można przechowywać przez 12 miesięcy.”

Więc rozważając, z grubsza i teoretycznie, wystarczy wstawić poprawną sekwencję o długości 111 par zasad, do genu SMN1 - ekson 7. Może wystarczy wpisać tą sekwencję w plazmid AAV z Adgene (koszt 75 $), dokonać potrójnej transfekcji komórek HEK293, a następnie wytworzyć wystarczającą ilość na jedną dawkę iniekcji standardowymi metodami. Przynajmniej jako wyjście do prób hakowania leku. Oczywiście dla celów edukacyjnych. Wytworzenie działającego leku nie jest takie proste, nie mówiąc już o jego etycznym testowaniu.

A najlepszą z metod na obniżenie kosztów takiej terapii są prewencyjne konsultacje genetyczne. Możemy w prosty i tani sposób badać genomy osób chcących mieć dzieci i ostrzegać ich przed możliwymi problemami. Podobnie jak badamy grupy krwi żeby przeciwdziałać konfliktom serologicznym. W ten sposób możemy oszczędzić ludziom wielu cierpień.