Kolejny krok w rozwoju terapii genowych. Możemy wymieniać całe geny, a nie tylko zmieniać niewielką ilość par zasad.

Nowe narzędzie oparte na CRISPR wstawia duże sekwencje DNA w pożądane miejsca w komórkach Technika znana jako PASTE ma potencjał do leczenia różnych chorób spowodowanych wadliwymi genami. Opierając się na systemie edycji genów CRISPR, naukowcy z MIT opracowali narzędzie, które może wycinać wadliwe geny i zastępować je nowymi w bezpieczniejszy i wydajniejszy sposób.

Korzystając z tego systemu, naukowcy wykazali, że mogą dostarczyć geny o długości nawet 36 000 par zasad DNA do kilku rodzajów komórek ludzkich, a także do komórek wątroby u myszy. Nowa technika, znana jako PASTE, wydaje się być obiecująca w leczeniu chorób powodowanych przez wadliwe geny z dużą liczbą mutacji, takich jak mukowiscydoza.

„To nowy sposób podejścia do tych naprawdę trudnych do leczenia chorób” – mówi Omar Abudayyeh z McGovern Fellow w McGovern Institute for Brain Research na MIT. „Chcieliśmy pracować nad tym, co terapia genowa miała robić od samego początku, czyli zastępować geny, a nie tylko korygować poszczególne mutacje”.

Źródło informacji i grafiki: https://news.mit.edu/2022/crispr-gene-editing-dna-1124