Szczepionka na choroby serca.

Właśnie skończyło się najważniejsze wydarzenie organizowane przez magazyn MIT Technology Review, dotyczące nowych technologii EmTech MIT.

Jednym z gości był Kiran Musunuru, amerykański kardiolog, który jest pionierem w stosowaniu edycji genów w leczeniu chorób serca. W Stanach Zjednoczonych choroby serca są przyczyną 1 na 5 zgonów rocznie. Latem tego roku rozpoczęły się badania kliniczne, aby sprawdzić, czy pojedyncza zmiana w genie regulującym poziom cholesterolu może uchronić ludzi przed takim losem.

Jaki był największy globalny zabójca 2020 roku? Przychodzi na myśl Covid, zauważył Musunuru, jednak poprawną odpowiedzią są choroby serca. Jeśli masz pecha, że ​​urodziłeś się z chorobą genetyczną, która prowadzi do wysokiego poziomu cholesterolu, jest znacznie bardziej prawdopodobne, że umrzesz na atak serca lub udar

Dzięki Verve Therapeutics Musunuru pracuje nad opracowaniem czegoś co można nazwać „szczepionką na choroby serca”, zmieniając pojedynczą literę DNA na inną literę za pomocą technologii CRISPR zwanej edycją baz. Trwające obecnie w Nowej Zelandii badanie kliniczne daje pacjentom „jednorazową terapię, aby poradzić sobie z tym, co tradycyjnie uważaliśmy za chorobę przewlekłą” poprzez trwałe obniżenie poziomu cholesterolu w celu zapobiegania chorobom serca.

Różnice w genie PCK9 mogą prowadzić do niewiarygodnie wysokiego poziomu cholesterolu i poważnych problemów zdrowotnych. Musurunu stosuje podejście terapeutyczne, aby wyłączyć ten gen, aby zapobiec chorobom serca. Mówi: „coś, o czym dopiero niedawno się dowiedziałem, to to, że większość mięsożerców, psów, kotów – wszystkie faktycznie straciły PCK9 miliony lat temu”.

Nanocząsteczki lipidowe to nośniki służące do rozsyłania szczepionek po całym ciele. Są również sposobem, w jaki CRISPR może dostać się do komórek i edytować geny, ale jak dotąd naukowcy zmusili je do działania tylko w wątrobie.

https://www.technologyreview.com/2022/11/02/1062364/emtech-2022-innovative-moonshots-research/